Genetinės ligos yra neišgydomos įprastais būdais. Kaip su jomis kovoti mokslininkai mokosi „nano“ dimensijoje – stebi, kaip to pasaulio čiabuviai bakterijos ir virusai kovoja tarpusavyje, ir gautas žinias naudoja DNR grandinei keisti.
Biotechnologijos instituto baltymų-nukleorūgščių sąveikos tyrimų laboratorijoje verda darbas: tyrinėjami bakterijų apsaugos mechanizmai prieš bakteriofagus – bakterijas puolančius virusus.
„Virusai puola ne tik žmones, bet ir bakterijas. Virusai į bakterijas turi patekti tam, kad pasidaugintų – dažnai, kai jie pasidaugina, bakterijos žūna, taigi bakterijos susidūrimas su virusu bakterijai praktiškai yra gyvybės ir mirties klausimas“.
Kad išvengtų tokių skaudžių pasekmių, bakterijos išrado ne vieną apsaugos būdą nuo bakteriofagų. Vienas jų – neseniai atrasta CRISPR (angl. clustered regularly interspaced short palindromic repeats) sistema, kuri padeda bakterijoms įgyti „imunitetą“ prieš jas puolančius skirtingus virusus.
CRISPR sistema sudaryta iš specifinių pasikartojančių sekų ir bakteriją kažkada užkrėtusių virusų genetinės medžiagos fragmentų, kurie veikia kaip molekulinė atmintis. Su CRISPR genetine seka susiję fermentai geba sukarpyti DNR – į ląstelę patekus įsibrovėliams, svetima genetinė medžiaga greitai atpažįstama ir susmulkinama į skiauteles, todėl virusas nebegali dalytis ir žūsta.
Tyrėjams įdomiausia kaip šis baltymas „žino“, kurią DNR molekulę sukarpyti – tyrimai atskleidė, jog šiame procese dalyvauja papildomos mažos RNR molekulės, kurios gali nukreipti fermentus į bet kurią DNR molekulės vietą.
Pasak laboratorijos vadovo V. Šikšnio, mikroskopinį bakterijų ir virusų pasaulį tyrinėti ne tik įdomu – šios žinios galėtų pasitarnauti ir žmogaus genetinėms ligoms gydyti. Daugelis tokių ligų (pvz., anemija, imunodeficito sindromas ir kt.) atsiranda dėl DNR sekoje įveltų klaidų – pvz., ne vietoje atsiradusio klaidingo nukleotido.
Autorių vadinamos „molekulinės žirklės“ galėtų būti panaudotos šioms klaidoms aptikti ir iškirpti iš genomo. Tokiu būdu ligą sukeliantys DNR netikslumai būtų ištaisomi, o paveldima, dažnai sunkių simptomų turinti liga – sutramdoma. Nors šiuo metu ši technologija taikoma tik laboratorijoje, Biotechnologijos Instituto tyrėjai tikisi bakterijų sukurtą „antivirusinę sistemą“ perkelti ir į žmogaus genų terapiją.