Išskirtinių diagnozių turėtojai kovoja dėl gydymo ir teisės gyventi

Apie retas ligas Lietuvoje pradėta kalbėti ne taip jau seniai. Plačiai visuomenei dažnai neįmanoma ištarti sudėtingų diagnozių pavadinimų. Patys sergantieji tampa nematomi, nes jų susirgimai yra nauji, žmonijai nežinomi, todėl ir gydymo nėra. Valstybinė ligonių kasa (VLK) savo klasifikacijoje ėmė naudoti dar vieną sąvoką – labai retos ligos, sergančiųjų jomis būna iki 10. Sunku, kol nustato diagnozę, paskui sunku gauti gydymą, dėl kurio įtraukimo į kompensavimo sistemą valdžios institucijų atstovai gali diskutuoti metus ir ilgiau. Nors sergančiųjų retomis ir labai retomis ligomis situacija tikrai nepavydėtina, VLK direktoriaus pavaduotoja Neringa Bernotienė įsitikinusi, jog kalbėjimas apie šias ligas yra labai geras požymis ir tam tikri sprendimai jau rasti.

Reklama

Vienos mamos kova

Ramunė Šliuožaitė daugeliui lietuvių yra žinoma dėl savo aktyvios kovos už teisę jos vaikams, sergantiems reta liga, gauti gydymą. Ramunės dukra Marija (13 m.) mukopolisacharidoze serga nuo 2012 m. Sūnus Tadas turi tą pačią diagnozę, gydymo kol kas negauna. Moteris jau ketverius metus kovoja dėl jos vaikams taip reikalingo gydymo. Marija dalyvauja specialioje pacientų programoje, kai gydymą suteikia vaistą sukūrusi įmonė. Mama gali ilgai vardyti savo dukros fiziologinius pokyčius – gebėjimą eiti (2012 m. Marija negalėjo net stovėti), atsiradusį sąnarių lankstumą, pasikeitusį regėjimą (iš plius 8 į 4), kardiologinius pokyčius. Šiuo metu Lietuvoje gyvena 8 sergantys mukopolisacharidoze, iš jų 5 yra pilnamečiai.

Pasak R. Šliuožaitės, sergančiųjų retomis ligomis situacija yra labai skirtinga – vieni gydomi nekvestionuojant, neatrenkant, tiesiog diagnozavus ligą; kitų klausimas dar neišspręstas, o siūlomas variantas – keistas ir keliantis labai daug naujų klausimų, įtarimų, teorijų.

„2014 m. kovo pradžioje buvo nuspręsta mums reikiamą vaistą kompensuoti, po kelių dienų man kažkas iš žurnalistų skambina ir prašo komentaro, nes neva nutarta įdėti vaistą į rezervinį fondą. Nėra lėšų ir tą mūsų klausimą „užraugė“ metams. Tada rašiau raštą, bet paaiškinimo negavau, atsakė per žiniasklaidą, kad biudžetas buvo patvirtintas pernai ir lėšų nenumatyta, jeigu sutaupys, tai gal... Rezervinio fondo komisija renkasi paskutinį metų ketvirtį, per vasarą įvyko pokyčių (ministro keitimai), Rezervinio fondo valdyba susirinko gruodį ir priėmė sprendimą skirti lėšų dviem pacientams gydyti. Kodėl dviem? Pediatrinio amžiaus pacientų yra trys. Komentaras buvo toks – Retų ligų centras turi paruošti algoritmus, pagal ką bus atranka. Algoritmai turėjo būti pateikti iki sausio pabaigos, jų nėra iki šiol“, - kovo pabaigoje kalbėjo R. Šliuožaitė.

Labiausiai jai neaišku, kodėl reikia kurti algoritmus, kai viskas jau sugalvota. „Yra pats ligos faktas, amžius, visose valstybėse pradeda nuo kuo mažesnių, o dabar kažkodėl delsia. Juk yra tarptautiniai algoritmai... Atsiras povandeniniai, šešėliniai dalykai, susitarimai tarp ligoninių, susipriešinimas tarp pacientų. Kaip bus atrenkami tinkami gydymui asmenys? Nematau tame logikos. Man pasakė, jog nuspręsta šitos ligos gydymui skirti 2,7 mln. litų. 2 milijonų pakanka dviejų vaikų gydymui, bet tų 700 000 litų neužtenka trečio vaiko gydymui“, - stebėjosi R. Šliuožaitė.

Kvepia sąmokslo teorijomis

Genetinių metabolinių ligų asociacijos pirmininkė R. Šliuožaitė sako, jog 1 mln. suma buvo labai eskaluojama 2012 m. Tuomet Sveikatos apsaugos ministerija piktinosi vaisto kaina, nes neva Lietuvai ji buvo gerokai didesnė negu referentinėms šalims.

„Ministerija vėliau konstatavo, kad jiems buvo pasiūlyta kaina kaip referentinėms šalims, tačiau kokia ji, neskelbiama, nes tai jau komercinė paslaptis“, - sako R. Šliuožaitė.

Pasak pašnekovės, galima išvystyti net ir sąmokslo teoriją, nes lyg ir numatyta, kad gydymas bus skiriamas vaikams iki 5 metų. „Galbūt tas vaikas jau yra... Ne viena mama, auginanti reta liga sergantį vaiką, rezga tas sąmokslo teorijas. Aš nuolat gaunu laiškų iš tėvų, sergančiųjų artimųjų, kurie negauna išvadų ar dar ko nors. Aš ne viena tas sąmokslo teorijas išsigalvoju. Nėra vaikų iki 5 metų, yra 13,15 ir 16 metų vaikai, juos reikia pradėti gydyti, o ne taupyti lėšas ir svarstyti apie hipotetinį, dar nesantį vaiką“, - kalbėjo R. Šliuožaitė.

Pasak asociacijos vadovės, jeigu vaistai įtraukiami į centralizuotai perkamų vaistų sąrašą, vadinasi, vaikas, kuriam gydymo prireikia praėjus keliems mėnesiams po naujų metų pradžios, „stoja į eilę“ iki kitų metų pradžios. Nejaugi tikimasi, kad daugiau sergančiųjų tais metais neatsiras?

Brangu ir labai brangu

Apie 10 proc. visų ligų priskirtinos retoms. Visame pasaulyje jų priskaičiuojama 8 tūkstančiai. Sergantys įvairiomis retomis ligomis sudaro 6–8 proc. visos žmonijos. Europos Sąjungoje reta liga laikoma tokia, kuria serga 5 iš 10 000 gyventojų, t. y. vienas iš dviejų tūkstančių. Nors atskira liga serga labai mažai žmonių, vien Europoje retomis ligomis sergančiųjų yra apie 30 milijonų. Didžioji dalis retųjų ligų yra genetinės, autoimuninės ligos, įgimtos ydos, apsinuodijimo sukeltos, infekcinės ir kt. Dažniausiai retos ligos pastebimos dar vaikystėje.

Tikslios informacijos, kiek žmonių Lietuvoje serga retomis ligomis arba būklėmis, nėra. Kol kas reta liga sergančius pacientus registruoja tik tretinio lygio sveikatos priežiūros paslaugas teikiančios gydymo įstaigos, kuriose kuriami retų ligų diagnozavimo centrai.

2014 m. vaistais ir medicinos pagalbos priemonėmis iš PSDF biudžeto lėšų, skirtų labai retų ligų ir būklių gydymui bei nenumatytiems atvejams, buvo skirta apie 14,7 mln. litų (apie 4,26 mln. eurų).

Svarbu atkreipti dėmesį, jog jau yra dvi kategorijos – retos ligos ir labai retos ligos. Vaistai, skirti labai retų ligų gydymui, dažnai yra ypač brangūs ir vieno paciento 1 metų gydymo kursas gali siekti 150 000 eurų ir daugiau. VLK pateikia tokius labai retų ligų gydymo išlaidų skaičius:

Gošė liga, 4 pacientai, 1 paciento vidutinė gydymo kaina - per 200 tūkst. Eur .

Fabry liga, 2 pacientai, 1 paciento vidutinė gydymo kaina - per 207 tūkst. Eur.

Tirozinemija, 2 pacientai, 1 paciento vidutinė gydymo kaina -  apie 94 tūkst. Eur. Hemolizinis ureminis sindromas, 1 pacientas, 1 paciento vidutinė gydymo kaina - apie 46 tūkst. Eur.

Komplemento sistemos defektai - C1 esterazės inhibitoriaus (C1-INH) stoka, 4 pacientai, 1 paciento vidutinė gydymo kaina - per 8 tūkst. Eur.

Paini sistema sistemoje

VLK direktoriaus pavaduotoja Neringa Bernotienė pripažįsta, jog daug neaiškumų kyla dėl sąvokų ir sistemoje esančių niuansų. „Mes turime kompensuojamų vaistų sąrašus – tai vaistai, skirti ambulatoriniam gydymui, žmogus gydosi namie, gydytojas išrašo receptą ir pagal jį vaistinėje gaunate vaistą. Centralizuotai perkami vaistai pagal atskirą sąrašą perkami ligoninėms. Žmogus vaistą gauna gydymo įstaigoje. Sąrašas sudarytas tokiu principu, kad ten būtų brangūs vaistai. VLK organizuoja viešąjį pirkimą ir pateikia tuos vaistus gydymo įstaigoms. Pacientas būdamas gydymo įstaigoje yra gydomas tuo vaistu“, - aiškina N. Bernotienė.

Įsakyme, kuris kalba apie centralizuotai perkamus vaistus yra nuoroda, kad iš tos dalies lėšų yra apmokami ir vaistai, dėl kurių sprendimus priima VLK labai retų ligų komisija.

„Vaistai retoms ligoms gydyti gali būti įtraukti ir į kompensuojamų vaistų sąrašą, ir į centralizuotai apmokamų vaistų sąrašų, ir gali būti dėl jų priimama atskiras VLK sprendimas. Tam, kad vaistas ateitų į kompensavimo sistemą – ar į vieną, ar į kitą kompensavimą – jis turi pereiti tam tikras procedūras. Gamintojas ar gamintojo atstovas turi teikti paraišką ir turi būti įvertinti keli parametrai – terapinė, farmakoekonominė vertė ir įtaka Privalomojo sveikatos fondo biudžetui. Kita sąvoka – labai retos ligos, ir galbūt dėl tų sąvokų dviprasmiškumo neretai kyla neaiškumų. VLK komisija dirba su labai retomis ligomis. Tai yra pavieniai atvejai, 2-10 pacientų per visą šalį. Tokiu atveju neretai vaisto gamintojas nėra suinteresuotas teikti paraišką atėjimui į bendrą kompensavimo sistemą, todėl prieinamumas gali būti blogesnis“, - sako N. Bernotienė.

Atskiri sprendimai

Ar galima sakyti, kad retų ligų grupei priklauso ne taip jau ir mažai pacientų ir jiems gydymą gauti yra lengviau nei sergantiems labai retomis ligomis, kur kartais net ir vaistai būna nesukurti ar sukurti labai jau brangūs?

„Manau, iš dalies problemą esame išsprendę, nes vaistai labai retoms ligoms gydyti gali ateiti į bendrą kompensavimo sistemą tiek į vieną sąrašą, tiek į kitą. Jeigu neateina per bendrą sistemą, gali priimti sprendimą mūsų komisija. Mes turime pavyzdžių, kai pradžioje vaistas teikiamas pacientui mūsų komisijos sprendimu, paskui gamintojas teikia paraišką, kad ateitų į kompensuojamų vaistų sąrašą (dabar rezerviniame sąraše yra dveji vaistai dešimčiai pacientų gydyti) arba į centralizuotai apmokamų vaistų sąrašą ir laukia rezerviniame sąraše, tai reiškia, jie įvertinti aukštais balais. Negaliu pasakyti, kad prieinamumas yra blogesnis vienai ar kitai grupei retų ligų. Kompensavimo sistema neturi diskriminuoti pacientų, bet mes negalim sukurti tokio precedento, kai retomis ligomis sergantys gautų pirmumo teisę gydymui“, - kalbėjo N. Bernotienė.

Pasak VLK direktoriaus pavaduotojos, šiemet atsirado tam tikrų įstatyminių pokyčių – nuo šiol kompensuojamuosius vaistus, reikalingus retoms ligoms gydyti, pacientai galės gauti kur kas greičiau. Pagal naujai įsigaliojusią tvarką, juos galės skirti pačios gydymo įstaigos, kai paciento mėnesio gydymo kursas retos ligos gydymui reikalingu kompensuojamuoju vaistu neviršija 565 eurų.

„Mažinant administracinę naštą, pačios gydymo įstaigos turi teisę priimti sprendimus dėl reikiamo gydymo, kai mėnesio gydymo kursas neviršija 570 eurų. Joms nebereikia siųsti prašymo į VLK. Išlieka reikalavimai: įstaiga turi pasirengti diagnostikos ir gydymo reikalavimus tai ligai; turi būti etikos komisijos sprendimas, kad jie pritaria tokiam gydymui, pacientas turi sutikti būti gydomas; įstaiga turi informuoti VLK, kad tokį protokolą turi. Tai viena iš galimybių tą prieinamumą didinti“, - kalbėjo VLK direktoriaus pavaduotoja.

Paprašėme VLK atstovės pakomentuoti ir mukopolisacharidoze sergančiųjų situaciją: „Sprendimas yra tarpinis. Yra sprendimas, kad vaisto terapinė ir farmakoekonominės vertės yra geros, jis yra rezerviniame sąraše tam, kad galėtų ateiti į centralizuotai apmokamų vaistų sąrašą. Koks turėtų būti pacientų skaičius, buvo diskutuojama su gydytojais, todėl, kad prieš įsileidžiant į kompensavimo sistemą, nusistatomos metodikos, kada gydymas turėtų būti pradėtas. Vėlgi, kad jis nebūtų pradėtas vien esant diagnozuotai ligai, bet dar esant tam tikriems požymiams. Berods buvo imta australų metodika kaip pavyzdys. Ir taip pat nustatomi kriterijai, kada gydymas turi būti nutraukiamas. Gydytojų specialistų nuomone, šiuo metu gydymo, matyt, reiktų 2 pacientams“.

Akivaizdu, kad bent jau šios retos ligos – mukopolisacharidozės – vaistų prieinamumo pacientams istorija dar turės tęsinį.