Mielominės ligos gniaužtuose – gydymas yra, bet Lietuvoje neprieinamas (papildyta SAM komentaru)

Klaipėdietė Sigita yra viena 600 mielomine liga sergančių žmonių Lietuvoje ir viena iš šimtų onkologinių pacientų, negaunančių jai reikiamo gydymo. Pasakodama savo istoriją, moteris nuolat graudinosi ir klausė, ar yra vilties, kad artimiausiu metu inovatyvus gydymas taps prieinamas.

Reklama

„Žinau, jog ligos atvejai, kaip mano, kitose Europos Sąjungos šalyse yra sėkmingai gydomi vaistais karfilzomibu, daratumumabu, tačiau Lietuvoje jie vis dar nėra kompensuojami. Jau kelis metus LR Sveikatos ministerijos yra prašoma juos kompensuoti, tačiau rezultato nėra iki šiol. Mano darbo stažas 38 metai, esu mokesčių mokėtoja ir noriu, kad gautume tokį patį efektyvų gydymą, kaip ir kitose Europos Sąjungos šalyse. Aš tiesiog negaliu suprasti, kodėl man reikalingas gydymas yra neprieinamas“, – kalbėjo ji.

Dauginė mieloma arba mielominė liga Sigitai buvo diagnozuota 2013 metais, tuomet jai buvo 58 metai: „Tai paaiškėjo visai atsitiktinai, profilaktinio patikrinimo metu – atlikus kraujo tyrimą, buvo nustatytas didelis eritrocitų nusėdimo greitis. Pati esu medikė, tad iškart supratau, jog kažkas yra ne taip. Specifinių simptomų nejaučiau, jie buvo bendro pobūdžio – silpnumas, nuovargis, išsekimas. Tuo metu daug dirbau, keliose darbovietėse, tad maniau, jog tai tiesiog bendras nuovargis.“

Pamačiusi savo kraujo tyrimo rezultatus, ji pradėjo aiškintis to priežastis. Iš pradžių nežinojo nuo ko pradėti, tad kelis mėnesius moteriai buvo daromi įvairūs tyrimai, įtariama Laimo liga, skirtas stiprių antibiotikų kursas, bet ir šis nedavė rezultatų. Atsitiktinai klaipėdietė pateko pas gydytoją hematologą, kuris pamatęs tyrimų rezultatus iškart pasakė, jog tai – mielominė liga.

Sigita žinojo, kad yra tokia kraujo liga, bet plačiau apie ją pasidomėti teko jau susirgus. Kraujo vėžio diagnozę ji priėmė ramiai, tačiau chemoterapija itin nualino organizmą ir stipriai paveikė.

„Nedelsiant buvau paguldyta į Klaipėdos jūrininkų ligoninę, kur buvo atlikti išsamesni tyrimai diagnozei patvirtinti. Netrukus pravestas ir pirmasis chemoterapijos kursas, kuris buvo gana sėkmingas, o po to buvau nukreipta į Vilnių autologinei kraujodaros kamieninių ląstelių transplantacijai“, – prisiminė ji.

Transplantacija buvo atlikta 2014 m. ir po jos trejus metus Sigita buvo remisijoje. Vis tik, 2017 m. liga atsinaujino, pašnekovei vėl buvo taikytas chemoterapinis gydymas ir atlikta antroji autologinė kraujodaros kamieninių ląstelių transplantacija. Tačiau praėjus vos metams, Sigitai lūžo kairysis šonkaulis, o atlikus tyrimus, buvo nustatyta plazmocitoma ir skirtas spindulinis gydymas.

Kenčia nepakeliamus skausmus

„Du mėnesius jaučiausi labai gerai, o tada pajutau labai stiprius skausmus stubure ir kairiuose tarpšonkauliniuose tarpuose. Vartojau labai daug vaistų nuo skausmo, net buvau apsinuodijusi narkotiniais analgetikais. Tiesiog patrigubinau dozę, nes skausmas buvo nepakeliamas“, – tramdydama ašaras kalbėjo moteris.

Atlikus PET tyrimą, buvo rasti daugybiniai, metaboliškai aktyvūs židiniai ir balandžio mėnesį pradėtas taikyti gydymas chemoterapija.

„Stuburo skausmas šiek tiek aprimęs, bet tarpšonkauliniame tarpe dar išlieka gana stiprus. Šiuo metu man taikomas intensyvus gydymas, skiriama imunosupresinė, labai stipri chemoterapija, bet kokia infekcija yra pavojinga, todėl negaliu dirbti. Sunkiai atlaikiau prieš tai skirtas chemoterapijas, tad tikiuosi, jog pavyks šį gydymą ištverti. Savijauta labai prasta, o tie skausmai neapsakomai iškankina,“ – sakė ji.

Kompensavimo laukia net 4 vaistai mielominei ligai gydyti

Kraujo vėžiu sergančiuosius vienijančios asociacijos „Kraujas“ pirmininkė Ieva Drėgvienė pasakojo, jog šiuo metu viena iš dažniausių kraujo vėžio formų, mielomine liga sergantiems žmonėms prieinamas gydymas tik generiniais preparatais, o net 4 inovatyvūs vaistai Lietuvos pacientų nepasiekia.

„Mielomine liga šalyje serga apie 600 žmonių, kuriems yra užtikrintas pirmos ir antros eilės gydymas. Trečios eilės gydymas yra kompensuojamas tik mažai daliai pacientų, t.y. vaisto kompensavimas turi apribojimus. Tolimesnės eilės gydymas mielomine liga sergantiems pacientams yra neprieinamas, o tai reiškia, jog gydymo nesulaukę pacientai miršta.

Daugiau nei metus ieškojome būdų, kaip užtikrinti vaistų prieinamumą mielomine liga sergantiems pacientams, tačiau įsigilinus į inovatyvių vaistų prieinamumą visoms onkologinėms ligoms gydyti, paaiškėjo, jog Valstybinė vaistų kontrolės tarnyba kartu su Sveikatos apsaugos ministerija nesilaiko nustatytos ir patvirtintos vaistų vertinimo tvarkos. Turime pagrindo manyti, kad pasitelkiant VVKT yra dirbtinai mažinamos onkologinių vaistų terapinės vertės atsižvelgiant į PSDF biudžeto galimybes. Tenka tik apgailestauti, kad siekiant taupyti PSDF biudžeto lėšas nesivadovaujama nei teisės aktų nustatytais reikalavimais, nei pacientų teisių į jiems taip reikalingą gydymą prieinamumo užtikrinimo principų laikymosi“, – sakė I. Drėgvienė.

Efektyvių vaistų dėka gerėja pacientų išgyvenamumas

Pasak VUL Santaros klinikų hematologijos, onkologijos ir transfuziologijos centro gydytojo hematologo dr. med. Valdo Pečeliūno, mielominė liga iki šiol vertinama kaip neišgydoma, tačiau apie 10–15 proc. pacientų pasiekiamos ilgalaikės remisijos, kai liga neatsinaujina 10 ir daugiau metų. Tokie pacientai vadinami „praktiškai pasveikę“ (angliškas terminas – operationaly cured).

„Dar prieš 10–15 metų vidutinis mielomine liga sergančių pacientų išgyvenamumas buvo maždaug 5 metai. Nuo 2005–2010 metų mielominės ligos gydymas iš esmės pasikeitė, klinikiniai tyrimai rodo nuolat ilgėjantį šia liga sergančių pacientų išgyvenamumą. Beveik kasmet išrandami nauji vaistai ir gydymo metodai, toliau gerinantys pacientų išgyvenamumo rodiklius. Šiuo metu ekspertai iš JAV vertina, kad pacientų, kuriems mielominė liga nustatyta 2018 m. ir vėliau, vidutinis išgyvenamumas turėtų siekti 20 – 25 metus. Tačiau yra viena labai svarbi sąlyga – turi būti užtikrinta galimybė gydytis naujausiais vaistais. Deja, naujų vaistų mielominei ligai gydyti prieinamumas Lietuvoje yra ribotas – sprendimo dėl kompensacijos laukia 4 preparatai, nors jie yra registruoti ES, pripažįstami kaip efektyvūs ir saugūs, o jų nauda gydant ligą vienareikšmiškai įrodyta. Gydymas šiais vaistais yra kompensuojamas daugelyje Europos šalių, o Lietuvoje, šis procesas yra įstrigęs jau kelis metus,“ – kalbėjo VUL Santaros klinikų gydytojas hematologas.

Pasireiškia nespecifiniais simptomais

Lietuvoje kasmet diagnozuojama apie 150 naujų mielomos atvejų. Mieloma dažniau serga vyresni nei 65 metų žmonės, kiek dažniau liga diagnozuojama vyrams.

„Mielominę ligą sunku atpažinti anksti, nes pradžioje liga neturi ryškių specifinių simptomų, dažniausiai žmonės skundžiasi tiesiog bendru silpnumu, nugaros skausmu, dėl nusilpusios imuninės sistemos pacientai dažnai serga infekcinėmis ligomis. Įprastiniai kraujo tyrimai ligos pradžioje gali būti normalūs ar tik nežymiai nukrypę nuo normos, todėl greitai nustatyti diagnozę būna gana sunku. Šį piktybinį susirgimą sukelia plazminių ląstelių, esančių kaulų čiulpuose, pakitimai. Plazminės ląstelės yra imuninės sistemos ląstelės, kurių pagrindinė funkcija – imuninių baltymų, kovojančių su infekcijomis, antikūnių gamyba. Skirtingai negu kitų navikų atveju, sergant mielomine liga dažniausiai nesusidaro auglys – liga vystosi kaulų čiulpuose, tad mielominės ląstelės tiesiog pasklinda kaulų čiulpuose“, – sakė V. Pečeliūnas.

Sveikatos apsaugos ministerijos komentaras

SAM Vaistų kompensavimo ir kainodaros politikos skyriaus vyriausioji specialistė Simona Stankevičiutė

Lietuvoje veikiančia vaistų kompensavimo sistema siekiama užtikrinti, kad pacientams būtų kompensuojami tie vaistai, kurie, remiantis objektyviais įrodymais, yra veiksmingiausi ir saugiausi ir už turimas PSDF lėšas nuperka daugiausiai pridėtinės naudos pacientams.

Šiuo metu Ligų, vaistinių preparatų ir medicinos pagalbos priemonių komisija (Kompensavimo komisija) iš viso svarsto 57 vaistus, dėl kurių nėra priimtas galutinis sprendimas, 6 preparatai šiuo metu yra rezerviniame vaistų sąraše.

Straipsnyje minimi vaistai mielomai gydyti buvo vertinti ir svarstyti komisijos, šiuo metu ji yra pavedusi Sveikatos apsaugos ministerijos Vaistų kainodaros ir kompensavimo politikos skyriui bei Valstybinei vaistų kontrolės tarnybai patikslinti terapinės vertės vertinimo schemą, kad vaistai būtų įvertinami kuo objektyviau ir tie vaistai, kurie sukuria pridėtinę naudą, kuo greičiau pasiektų pacientus.

Iš viso per 2018 m. mielomai gydyti buvo išleista apie 2,7 mln. Eur vien tik vaistiniams preparatams.

Kaip vyksta Vaisto įtraukimo į kompensavimo sistemą procesas

Vaisto įtraukimo į kompensavimo sistemą procesą sudaro keletas žingsnių. Visų pirma, kompanija turi pateikti paraišką vaistui kompensuoti, tuomet yra vertinama vaisto terapinė ir farmakoekonominė vertė, skaičiuojama biudžeto įtaka. Po to atsakingų institucijų pateikti vertinimai yra svarstomi Kompensavimo komisijoje, kurią sudaro ir visuomenės, įskaitant pacientus, atstovai. Galiausiai Kompensavimo komisijoje priimti sprendimai pristatomi Privalomojo sveikatos draudimo fondo tarybai. Tik po šių žingsnių sveikatos apsaugos ministras priima galutinį sprendimą dėl vaistų kompensavimo.

Jei nustatoma, kad vaisto terapinė ir farmakoekonominė vertė tokia pati, kaip jau kompensuojamų vaistų, išlaidos vaistui turi nedidinti PSDF patiriamų išlaidų, kitaip tariant, yra prašoma pareiškėjo sumažinti kainą.

Jei vaisto įvertinimas atitinka kriterijus ir tokio vaisto kompensavimas nedidina ar mažina PSDF biudžeto išlaidas, jį yra siūloma įrašyti į kompensavimo sąrašus.

Jei vertinimo metu nustatoma, kad vaistas sukuria pridėtinę terapinę vertę ir papildomą, naują naudą pacientams, jis yra įvertinamas didesniu balų kiekiu, ir tuomet gali kainuoti brangiau.

Jei tuo metu, kai yra priimamas teigiamas sprendimas dėl vaistų, turinčių pridėtinę terapinę naudą, nėra pakankamai PSDF lėšų juos kompensuoti, šie vaistai yra įrašomi į rezervinį vaistų sąrašą. Rezervinis vaistų sąrašas svarstomas ne rečiau kaip du kartus per metus ir, jei yra pakankamai PSDF lėšų, būtent vaistai iš šio sąrašo, įrodę turintys pridėtinę naudą, yra pradedami kuo skubiau kompensuoti.

Jei vaistas vertinimo metu neįrodo, kad jo veiksmingumas yra bent jau panašus į jau kompensuojamų vaistų sukuriamą naudą, tokie preparatai nėra kompensuojami.

Vaistų vertinimas atliekamas pagal terapinio naujumo, terapinės naudos, farmakoekonomikos vertinimo bei įtakos PSDF biudžetui kriterijus. Jie visiems vaistams yra vienodi, gauti vertinimai yra skelbiami viešai.