Senovės romėnų dievas turi raktą kaulų čiulpų fibrozei gydyti

Janus – dvigalvis senovės romėnų dievas, simbolizavęs pradžią ir pabaigą, vartus, duris, raktus ir laiko tėkmę. Jo vardu pavadinti ląstelėje esantys baltymai simboliškai tapo raktu išgydyti iki šiol sudėtingai kontroliuojamas ligas: mielofibrozę, tikrąją policitemiją, idiopatinę trombocitemiją.

 Labai efektyvus

 JAV 2011 metų lapkričio mėnesį patvirtintas naujas vaistas ruloksitinibas, kuris slopina šių baltymų funkciją ląstelėje ir gali efektyviai kontroliuoti šias ligas. Ruloksitinibas slopina Janus kinazės 1 (JAK1) ir Janus kinazės 2 (JAK2) aktyvumą, kas greičiausiai sukelia pažeistų ląstelių kaulų čiulpuose žūtį.

Vaistas tirtas dviejuose III fazės tyrimuose, iš viso juose dalyvavo daugiau nei 500 mielofibroze sergančių pacientų. Abiejuose tyrimuose pacientai buvo suskirstyti į grupes ir gydyti arba ruloksitinibu, arba standartiniais gydymo metodais. Vertintas gyvenimo kokybės pagerėjimas ir ligos simptomų sumažėjimas, tam taikyti specialūs klausimynai ir skalės.

Abiejų tyrimų rezultatai buvo vienareikšmiškai palankūs ruloksitinibo naudai: pirmame tyrime vaistą gavusių pacientų grupėje stebėtas simptomų pagerėjimas 42 proc., standartinio gydymo grupėje tokių buvo tik 1 proc., antrajame tyrime 29 proc. ligonių, gydytų ruloksitinibu, nustatytas būklės pagerėjimas, tarp gavusių standartinį gydymą tokių nebuvo nė vieno.

Tyrimai – ir Klaipėdoje

Klaipėdos jūrininkų ligoninėje šiomis dienomis buvo pristatyti naujieji medikamentai – ruloksitinibas, ir, kaip „Vakarų Lietuvos medicinai“ sakė gydytojas hematologas dr. Romualdas Jurgutis, Žemaitijos pacientai dalyvaus vaistų tyrimo studijoje kartu su visos Lietuvos bei kitų dvidešimt dviejų Europos Sąjungos šalių pacientais. Tiesa, kaip ir įprasta tokių tyrimų metu, nei gydytojai, nei pacientai nežinos, kuriems skiriamos placebo tabletės, o kuriems – Amerikoje taip teigiamai įvertinti vaistai. Minimos studijos truks apie pusantrų metų.

„Tačiau pacientai irgi bus atrenkami. Pavyzdžiui, studijoje nedalyvaus tie, kuriems jau yra išoperuotas vėžys“, - aiškino gydytojas. O ruloksitinibo efektyvumas bus tiriamas, gydant mielofibrozę, tikrąją policitemiją arba idiopatinę trombocitemiją. Visos minėtos ligos, pasak hematologo, priklauso mieloproliferacinių ligų grupei, kai periferiniame kraujuje padaugėja vienos ar kelių linijų kraujo ląstelių. „Mielofibrozė – lėtinis kraujo vėžys, policitemija – pilnakraujystė, kai organizmas gamina per daug kraujo, - aiškino R. Jurgutis. – Iš pradžių ji gydoma, nuleidžiant kraują, vėliau – specialiais vaistais, stabdančiais kraujo gamybą, bet priešvėžinius medikamentus stengiamasi skirti kuo vėliau. Nes, kaip žinome, jie sukelia įvairių šalutinių poveikių. Pavyzdžiui, mano studijų laikais ši liga buvo gydoma radioaktyviuoju fosforu, bet paskui vienam iš dešimties pacientų išsivystydavo leukozė“.

Sukelia infarktą

Pasak gydytojo, pilnakraujystės atveju esant per tirštam kraujui, susidaro trombozės, o tuomet žmonėms gresia infarktai. Portalo pašnekovas prisiminė atvejį, kai infarktas ištiko jauną, 27 metų ūkininką, o vėliau paaiškėjo, kad jis sirgo policitemija. „Labai dažnas šios ligos simptomas – stiprus viso kūno niežulys nusiprausus duše. Žmogus kasosi kokias 20 minučių. Matyt, kraujas reaguoja tiek į šaltą, tiek į karštą vandenį, ir kyla

tokia reakcija“, - sakė hematologas.

Idiopatinės trombocitemijos atveju, - sakė R. Jurgutis, - smarkiai padaugėja trombocitų: dvigubai, trigubai, net dešimteriopai. Kadangi trombocitai yra labai smulkios kraujo dalelės, jos trombų nesudaro, bet patenka net į smulkiausius kraujagyslių kapiliarus. Todėl sutrinka mikrocirkuliacija“.

Šios ligos požymiai, pasak gydytojo: galvos svaigimas, deginimas paduose, kojų pirštuose, jie linkę greitai šalti, mėlynuoti.

Nedažnos, bet neišgydomos ligos

Nors visos minimos ligos neišgydomos, bet, tvirtino R. Jurgutis, jos nėra itin dažni susirgimai. „Pavyzdžiui, idiopatinės trombocitemijos atvejų mūsų ligoninėje pasitaiko po 2-3 per mėnesį, o kitąsyk – ir nė vieno. Esame paskaičiavę, kad per penkerius-šešerius metus savo skyriuje esame gydę arti šimto pacientų, - sakė hematologas. – Pastarąją savaitę teko priimti du sergančius mielofibroze pacientus. Vienas iš jų dėl ligos grįžo iš Čikagos, kur jam buvo nustatyta diagnozė – mat Lietuvoje gydymas pigesnis. Kiek dažnesnis susirgimas – policitemija, bet nesame atlikę paskaičiavimų, kiek atvejų tenka dešimčiai tūkstančių gyventojų“.

O kas yra Janus kinazė? „Tai baltymo fermento pakitimas, sukeliamas genų mutacijos. Janus kinazę reikalinga nuolat slopinti, kad būtų galima visiškai pasveikti“, - sakė hematologas.

vlmedicina.lt

Šaltinis

 Mesa RA et al. Fresh from the Pipeline: Ruxolitinib. Nature Reviews Drug Discovery 11, 103-104 (February 2012) | doi:10.1038/nrd3652